Монотерапія гострого мієлолейкозу: висновок державної ОМТ
Гострий мієлоїдний лейкоз (далі — ГМЛ) — агресивне злоякісне захворювання крові, при якому патологічні мієлоїдні клітини швидко розмножуються та витісняють нормальні клітини кісткового мозку. В Україні щорічна захворюваність на ГМЛ становить 3–4 випадки на 100 тис. осіб, а у віці до 75 років цей показник зростає до 150–200 випадків. ГМЛ є орфанною хворобою, що характеризується високим ризиком рецидиву і негативним прогнозом.
Лікування ГМЛ
Гілтеритиніб запропонований як монотерапія для дорослих пацієнтів з рецидивним або рефрактерним ГМЛ з мутацією FLT3 та є ефективною альтернативою хімієтерапії порятунку (англ. salvage chemotherapy). Державний експертний центр МОЗ України опублікував висновок з державної оцінки медичних технологій (далі — ОМТ) лікарського засобу гілтеритиніб — препарат рекомендовано включити до переліку лікарських засобів, що закуповуються за державні кошти із використанням договорів керованого доступу (ДКД).
У ~25% пацієнтів з ГМЛ трапляються мутації рецепторного білка FLT3 (Fms-подібної тирозинкінази 3). Гілтеритиніб показаний як монотерапія для дорослих пацієнтів з рецидивним або рефрактерним ГМЛ з мутацією FLT3 та є ефективною альтернативою хімієтерапії порятунку (англ. salvage chemotherapy). Перед прийомом гілтеритинібу пацієнти з рецидивом або рефрактерним ГМЛ повинні мати підтвердження мутації FLT3 (внутрішня тандемна дуплікація [TTD] або домен тирозинкінази [DTK]) за допомогою валідованого тесту. Лікування гілтеритинібом може бути відновлене у пацієнтів після трансплантації гемопоетичних стовбурових клітин (Hematopoietic Stem Cell Transplantation — HSCT).
Рекомендована початкова доза становить 120 мг гілтеритинібу 1 раз на добу. Хімічний склад крові, включно з креатинфосфокіназою, слід оцінювати до початку лікування, на 15-й день і щомісяця протягом всього курсу лікування. Також електрокардіограму слід виконувати до початку лікування, потім на 8-й і 15-й день 1-го циклу і до початку наступних 3 міс лікування. Зупинку лікування визначає зникнення клінічної користі або розвиток неприйнятної токсичності. Відповідь на препарат може бути відкладеною, тому слід розглядати можливість повернення до лікування в запропонованій дозі на термін до 6 міс. За відсутності повної ремісії після 4 міс лікування доза може бути підвищена до 200 мг на добу.
Переваги гілтеритинібу
Гілтеритиніб здатен пригнічувати передачу сигналів через рецептор FLT3 та зупиняти проліферацію клітин з мутацією відповідної ланки. За даними клінічних досліджень, терапія гілтеритинібом дає можливість знизити ризик смерті на 36%. У більшої кількості пацієнтів (34%) відмічається досягнення повної або часткової гематологічної ремісії, у той час як у групі хімієтерапії порятунку — лише 15,3%. Це потенційно сприяє ефективному проведенню подальшої трансплантації кісткового мозку, яка залишається ключовим етапом лікування таких пацієнтів.
Детально ознайомитися з висновком ОМТ щодо лікарського засобу гілтеритинібу можна за посиланням нижче.
За матеріалами dec.gov.ua
Leave a comment